در ماه گذشته، دانش پزشکی یک گام بزرگ هم به جلو برداشت و نخستین داروی ژن درمانی برای استفاده در اتحادیه اروپا به تایید کمیسیون اروپایی رسید. این دارو با نام گلیبرا (Glybera (alipogene tiparvovec توسط شرکت هلندی uniQure تولید و عرضه خواهد شد.
کمی پیش از این هم داروهای ژنتیک با نام Gendicine و H101 در چین به تایید رسیده بودند. اما این مورد اولین داروی ژن درمانی است که در خارج از چین به تایید رسیده است. البته هنوز سازمان غذا و داروی آمریکا FDA که معتبرترین و تقریبا سخت گیر ترین نهاد تایید کننده محصولات دارویی است، هیچ یک از این محصولات را تایید نکرده، به همین دلیل شرکت یونیکیور هلند به دنبال کسب مجوز از مقامات این نهاد آمریکایی برای صادرات محصول به امریکا و کانادا هم هست.
داروی گلیبرا برای بیمارانی مفید خواهد بود که از کمبود لیپوپروتئین لیپاز lipoprotein lipase یا LPL رنج می برند. این بیماری ژنتیکی از نوع اتوزومال مغلوب و بسیار نادر است، یعنی تقریبا در هر یک میلیون نفر، یک نفر ممکن است به این بیماری مبتلا شود.
کمبود LPL باعث میشود که میزان مولکولهایی به نام شیلومیکرون در گردش خون بالا برود و تجمع آنها در لوزالمعده (پانکراس) می تواند منجر به بروز بیماریهای خطرناکی چون پانکراتیت شود.
وقتی یک نقص آنزیمی وجود داشته باشد دو راه برای جبران آن هست، یا بطور مداوم آن آنزیم را وارد بدن کنیم (مثل بیماران دیابتی که مداوم انسولین می زنند) یا کاری کنیم که بدن خودش آنزیم را تولید کند. گلیبرا کار دوم را انجام می دهد، به این صورت که ژن مربوط به ساخت صحیح LPL به نوع خاصی از ویروس به نام AAV متصل می شود. این ویروس وارد سلولهای عضلانی میشود و ژن را در آن سلولها رها می کند. به این ترتیب این سلولها توانایی ساخت LPL را به دست می آورند.
اما با توجه به اینکه بیماری کمبود LPL بسیار نادر است، تولید و فروش این دارو هم محدود خواهد بود، بنابراین انتظار می رود که قیمت تمام شده ان بسیار بالا باشد. البته مقامات شرکت یونیکیور به دنبال کسب مجوز استفاده این دارو در مشکلاتی چون هیپرلیپوپروتئینمی (افزایش چربی) سندرم ایکس (نوعی اختلال سوخت وساز بدن که منجر به اختلال قند و چربی می شود) و کبد چرب غیر الکلی هستند. اگر این اتفاق بیفتد، با تولید انبوه تر این دارو، قیمت ان هم پایین تر می آید و در نهایت این مساله به نفع بیماران خواهد بود.
منبع
